欧盟CHMP“一口气”声援10款药物上市,包括“一月一针”长效HIV疗法,Alnylam、诺华RNAi疗法

日期:2020-10-19/ 分类:伊人网大香焦

▎药明康德内容团队编辑

日前,欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)在10月召开的会议中,宣布声援10款药物在欧盟的上市申请,其中不乏尚未获得FDA照准的创新疗法,例如,由强生集团(Johnson & Johnson)旗下杨森公司(Janssen)和ViiV Healthcare公司说相符开发的“一月一针”长效HIV疗法,Alnylam公司开发的RNAi疗法Oxlumo(lumasiran),以及诺华(Novartis)公司的RNAi疗法Leqvio(inclisiran)。下面吾们来看一看这几款有看今年在欧盟获批的创新疗法。

将HIV患者每年治疗天数从365天降为12或6天的长效疗法

CHMP宣布,声援照准由ViiV Healthcare公司开发的cabotegravir(卡博特韦注射液/药片),和由强生集团(Johnson & Johnson)旗下杨森公司(Janssen)开发的rilpivirine(利匹韦林注射液/药片)构成的组相符疗法,治疗曾授与抗反转录病毒治疗方案且达到病毒学按捺的HIV-1感染成人患者。

操纵抗病毒“鸡尾酒”疗法治疗HIV感染是医学周围在以前25年中取得的最主要挺进之一。现在已经有多栽有效限制HIV-1病毒添殖的单片复方治疗方案,只要患者坚持每日服药,他们的寿命与健康人异国隐微不同。然而,倘若患者由于某些因为无法每日服药,体内的病毒不光能够死灰复然,而且产生耐药性的风险也会增补。在治愈性疗法诞生之前,每日服药对于许多HIV感染者来说照样是一个义务。

图片来源:123RF

这款肌肉注射的长效疗法由利匹韦林和卡博特韦构成。利匹韦林是一款口服非核苷反转录酶按捺剂。卡博特韦是一款整相符酶按捺剂,它的作用是按捺病毒DNA整相符到人体免疫细胞的基因组中。这一整相符步骤是HIV病毒复制过程中不可欠缺的一步,也是导致慢性感染的的主要因为。

这款新药的申请是基于关键性3期临床试验ATLAS、FLAIR和ATLAS-2M。ATLAS和FLAIR钻研包括来自16个国家的1100多名受试者。这些钻研外明,在为期48周的钻研期间,每月1次臀部肌内注射卡博特韦和利匹韦林在维持病毒按捺方面与不息每日1次口服抗反转录病毒治疗方案同样有效。在ATLAS和FLAIR钻研中,与既去每日口服治疗相比,10例患者中约9例更方向转换为卡博特韦和利匹韦林长效治疗。

关键性ATLAS-2M试验的数据表现,每2个月操纵一次卡博特韦和利匹韦林的抗病毒活性和坦然性与每月一次给药相比,达到非劣效性标准。

这款创新组相符疗法在今年早些时候获得添拿大卫生部(Health Canada)照准上市,ViiV Healthcare也已经在今年7月,重新向美国FDA递交了新药申请。

一年两针就可降矮“坏”胆固醇的RNAi疗法

CHMP宣布同时宣布,声援诺华公司收购The Medicines Company获得的RNAi疗法Leqvio (inclisiran)上市,治疗原发性高胆固醇血症或同化性血脂变态。

Inclisiran是一款皮下注射,靶向编码PCSK9的mRNA的RNAi疗法。它在三项3期临床试验中已经外现出相反的降脂疗效,在治疗携带动脉粥样强硬性心脏病(ASCVD)风险患者的ORION-10和ORION-11中,90%的患者能够将LDL-C程度降矮到70 mg/dL的平常标准以下,87%的患者LDL-C程度降矮超过50%。这意味着,它有看在降矮这些患者主要不良心血做事件(MACE)发作风险上首到主要作用。这三项试验的详细效果已经在《新英格兰医学杂志》上发布。

图片来源:诺华公司官网

Inclisiran的新药申请现在也在授与美国FDA的审评中。

Alnylam公司治疗1型原发性高草酸尿症的RNAi疗法

CHMP宣布声援Alnylam公司的Oxlumo(lumasiran)上市,治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。讯息稿指出,这将是在欧盟地区首款治疗PH1的获批疗法。

PH1是一栽稀奇的遗传性肝脏疾病,患者由于编码人体丙氨酸-乙醛酸氨基迁移酶(AGT)的基因展现突变,导致AGT的缺失。这会造成患者体内产生过量的草酸盐,累积于肾脏不克及时排出。主要PH1患者在身体多个部位展现草酸盐沉积,损坏肾脏及有关器官,往往必要进走肝脏和肾脏移植。

图片来源:Alnylam公司官网

Lumasiran是一栽皮下注射的RNAi疗法,它靶向编码肝脏中乙醇酸氧化酶(glycolate oxidase,GO)的HAO1基因的mRNA。经历降矮GO的外达来降矮肝脏草酸盐的产生。这款RNAi疗法操纵了Alnylam公司的添强安详化学(Enhanced Stabilization Chemistry)-GalNAc递送技术平台。这一技术平台不光挑高了RNAi疗法的安详性,而且促进疗法向肝脏的靶向递送。它向美国FDA递交的新药申请已经获得优先审评资格,有看在今年晚些时候获得照准。

Alnylam公司在今年6月公布了lumasiran的关键性3期临床试验数据,在ILLUMINATE-A临床试验中,39名PH1患者授与了lumasiran或安慰剂的治疗。在授与治疗后3-6个月期间,lumasiran组平均尿草酸程度与基线相比降矮65.4%,与安慰剂组相比平均消极53.5%。在lumasiran组,超过折半的患者尿草酸程度恢复平常,84%的患者尿草酸程度挨近平常,而安慰剂组这一数值为0%。

本月,该公司宣布,lumasiran在3-72个月的婴小儿中也表现出良益的疗效和坦然性。

除了上述疗法以外,CHMP声援照准上市的药物还包括:

Orchard Therapeutics公司开发的基因疗法Libmeldy,它操纵慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A(arylsulfatase A)的ARSA转基因导入到患者自体CD34阳性造血干细胞和祖细胞中,用于治疗由于ARSA基因突变导致的稀奇遗传病异染性脑白质营养不良(MLD)。这款创新基因疗法尚未获得FDA的照准。

吉利德科学公司旗下Kite Pharm开发的靶向CD19抗原的CAR-T疗法Tecartus(KTE-X19),它已经在今年7月获得FDA添速照准,治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤患者。

Zogenix公司的Fintepla(fenfluramine,芬氟拉明),治疗与Dravet综相符征有关的癫痫发作。

Aimmune公司治疗花生过敏的Palforzia。

阿斯利康公司维持治疗慢阻肺的Trixeo Aerosphere。

迈兰(Mylan)公司治疗多发性骨髓瘤和滤泡性淋巴瘤的来那度胺仿制药。

注:本文旨在介绍医药健康钻研,不是治疗方案选举。如需获得治疗方案请示,请前去正途医院就诊。

参考原料:[1] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 12-15 October 2020. Retrieved October 16, 2020, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-12-15-october-2020[2] Janssen Receives Positive CHMP Opinion for Long-Acting Regimen for the Treatment of HIV. Retrieved October 16, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20201016005352/en[3] ViiV Healthcare receives positive CHMP opinion for long-acting regimen for the treatment of HIV. Retrieved October 16, 2020, from https://www.businesswire.com/news/home/20201016005380/en[4] Orchard Therapeutics Receives Positive CHMP Opinion for Libmeldy™ for the Treatment of Early-Onset Metachromatic Leukodystrophy (MLD). https://www.globenewswire.com/news-release/2020/10/16/2109748/0/en/Orchard-Therapeutics-Receives-Positive-CHMP-Opinion-for-Libmeldy-for-the-Treatment-of-Early-Onset-Metachromatic-Leukodystrophy-MLD.html版权表明:本文来自药明康德内容团队,迎接小我转发至良朋圈,推辞媒体或机构未经授权以任何形势转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公多号回复“转载”,获取转载须知。